Experimentální lék proti leukémii uspěl, Novartis požádá o registraci

Až 82 procent pacientů trpících relabující a refrakterní akutní lymfoblastickou leukémií (ALL) vycházející z prekurzorů B lymfocytů, kteří užívali experimentální lék CTL019 (Novartis), dosáhlo kompletní remise nebo kompletní remise při neúplném zotavení krevního obrazu do tří měsíců po ukončení léčby. To jsou průběžné výsledky studie fáze II prezentované na výročním zasedání Americké hematologické společnosti (ASH).

Společnost Novartis poznamenala, že u 41 pacientů s kompletní remisi ve studii ELIANA nebylo zjištěno žádné minimální reziduální onemocnění. Odhadovaná doba bez relapsu činila u 60 procent  respondentů šest měsíců po imunoterapeutické infuzi CAR-modifikovaných T buněk.

Podle výrobce  "výsledky připravily půdu pro podání žádosti o schválení CTL019 na FDA již počátkem roku 2017 pro dětské a mladé dospělé pacienty“ s tímto onkologickým onemocněním. Později v témže roce Novartis plánuje získat registraci i u European Medicines Agency. Pokud jde o komplikace léčby, u 48 procent pacientů došlo ke vzniku cytokinového syndromu  stupně 3 nebo 4, ale nedošlo v důsledku komplikací k žádnému úmrtí. Celkem 15 procent pacientů mělo neurologické a psychiatrické poruchy 3 stupně včetně encefalopatie a deliria.

"Zjistili jsme, že pacienti, kteří měli pokročilejší stadium leukémie, měli i vyšší riziko vzniku nežádoucích účinků," poznamenal vedoucí výzkumu Stephan Grupp. Podle něj výsledky neukázaly velký rozdíl mezi pacienty s relabující a refrakterní leukémií.

Autor: MUDr. Jan Činčura