Ze světa farmacie

První genová terapie pro děti s imunodeficitem bude schválena

Výbor evropské lékové agentury (CHMP) vydal doporučení pro schválení přípravku Strimvelis společnosti GlaxoSmithKline k léčbě pacientů s těžkým kombinovaným imunodeficitem způsobeným nedostatkem adenosin-deaminázy (ADA-SCID). Jedná se o individualizovanou genovou terapii pomocí vlastních kmenových buněk pacienta. Vedoucí oddělení pro vzácná onemocnění v GSK, Martin Andrews, uvedl, že v případě schválení bude Strimvelis první registrovanou ex vivo genovou terapií na světě určenou pro dětské pacienty. GSK publikovala data z pilotní studie 12 dětí demonstrující míru přežití 100 procent tři roky po jednorázové aplikaci Strimvelisu.

 

GVS systém Mayo Clinic zmírní nauzeu

Mayo Clinic oznámila, že pro užití ve virtuální realitě vyvinula 3V platformu vMocion s technologií galvanické vestibulární stimulace (GVS). Podle šéfa výzkumu Jana Stepaneka systém nabízí řadu potenciálních lékařských aplikací, k nimž patří i možnost zmírnění nauzey spojené s expozicí virtuálnímu prostředí, např. u leteckých simulátorů. Nezanedbatelná je možnost zmírnění vertiga u seniorů.

 

Darzalex schválen k léčbě mnohočetného myelomu

Evropská léková agentura oznámila, že její výbor pro humánní léčiva (CHMP) vydal kladné doporučení k uvedení na trh přípravku společnosti Johnson & Johnson and Genmab's k léčbě mnohočetného myelomu Darzalex (daratumumab). Jedná se o lék určený jako monoterapie pro léčbu dospělých s relabujícím/refrakterním mnohočetným myelomem.

 

Na Fabryho nemoc zabere Galafold

Doporučení výboru Evropské lékové agentury získala společnost Amicus Therapeutics pro svůj perorální chaperonový Galafold (migalastat) jako terapii první linie u Fabryho nemoci. Přípravek bude možné použít až u 269 mutací, které zahrnují zhruba polovinu všech pacientů s tímto onemocněním.

 

Řadu antilipidemik zřejmě brzy doplní bococizumab od společnosti Pfizer

Pfizer oznámil, že jeho experimentální lék bococizumab splnil primární cíle pro procentuální změny oproti výchozímu stavu v redukci LDL cholesterolu ve studii fáze III. Tento dobře tolerovaný přípravek má podle společnosti Pfizer potenciál hrát důležitou roli při léčbě pacientů s vysokým rizikem kardiovaskulárních onemocnění, zejména pacientů s hyperlipidémií nebo smíšenou dyslipidemií.

 

Experimentální lék na karcinom ovaria neuspěl

Fáze III studie experimentálního MEK inhibitoru binimetinib pro léčbu pacientů s low-grade serózním ovariálním karcinomem bude ukončena, oznámila společnost Array BioPharma. Poměr rizik pro přežití bez progrese totiž při analýze průběžných výsledků ukázal na nedostatečnou účinnost přípravku.

Autor: MUDr. Jan Činčura